Laureate Nobel Jennifer Doudna tại tỷ lệ cá cược bóng đá hôm nay. Hình ảnh: Nhiếp ảnh gia nhân viên của Niles/Harvard
Thế giới đứng ở rìa thời đại khi tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay gen có thể giải quyết nhiều bệnh tật nghiêm trọng gây khó chịu cho loài người, theo Jennifer Doudna, người có công việc về kỹ thuật tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay gen được gọi là CRISPR-CAS9 mang lại cho cô2020 Giải thưởng Nobel về hóa học.
Nhưng trước tiên, cô nói, có một vấn đề cần giải quyết: đảm bảo rằng các công nghệ này được chấp thuận để điều trị và thậm chí chữa các bệnh ở người, họ tiếp cận với mọi người cần chúng.
Trong một cặp cuộc nói chuyện được đưa ra vào tuần trước tại tỷ lệ cá cược bóng đá hôm nay, Doudna đã đào sâu vào phòng thí nghiệm của cô ấy những nỗ lực mới nhất của cô ấy để hiểu và cải thiện các kỹ thuật chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR để chúng có thể trở nên rẻ hơn để sản xuất, dễ dàng hơn để đưa vào cơ thể và hiệu quả hơn với liều thấp hơn.
Những nỗ lực như vậy đạt được cho một tương lai tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay đó tất cả các bệnh nhân có thể mua các liệu pháp dựa trên CRISPR, thay vì chỉ có đặc quyền; Tất cả các cơ sở chăm sóc sức khỏe có thể cung cấp cho họ, không chỉ các bệnh viện giảng dạy đô thị được trang bị tốt; và điều trị có thể được thực hiện hoàn toàn bên tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay cơ thể bệnh nhân, mà không cần phải loại bỏ và thay thế các tế bào hoặc ức chế hệ thống miễn dịch như các phương pháp hiện tại yêu cầu, cô nói.
Bệnh tế bào hình liềm và xa hơn
Doudna đã hoan nghênh sự chấp thuận của FDA năm 2023 đối với liệu pháp tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay gen dựa trên CRISPR được phát triển bởi Dược phẩm Vertex có trụ sở tại Boston và CRISPR Therapeutics để giúp những người phải vật lộn với bệnh tế bào hình liềm. Các nghiên cứu PreApproval cho thấy nó rất hiệu quả trong việc giảm đau nghiêm trọng đi kèm với rối loạn máu đe dọa tính mạng.
Doudna cho biết sự tiến bộ cho thấy các liệu pháp dựa trên CRISPR có thể giải quyết các bệnh khó điều trị như thế nào-nhưng cũng làm nổi bật những rào cản vẫn còn cản trở việc sử dụng rộng rãi.
Liệu pháp, cô nói, sử dụng một quy trình tương tự như ghép tủy xương. Tế bào gốc máu được chiết xuất từ bệnh nhân tủy xương, biến đổi gen bên ngoài cơ thể, và sau đó tái sử dụng thành tủy để tạo ra các tế bào máu làm giảm đáng kể các triệu chứng bệnh và biến chứng nguy hiểm.
Quá trình đó, tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay khi đột phá, là thách thức về thể chất đối với bệnh nhân và đắt tiền, với mỗi điều trị có giá hơn 1 triệu đô la.
Cùng nhau, những yếu tố đó giải thích tại sao chỉ có khoảng 250 người trên toàn thế giới đã nhận được các liệu pháp dựa trên CRISPR thử nghiệm cho bất kỳ bệnh nào cho đến nay, Doudna nói, mặc dù bệnh hồng cầu hình liềm chỉ ảnh hưởng đến 90.000 đến 100.000 người ở Hoa Kỳ và hàng triệu người trên toàn cầu.
Hồi nó rất thú vị, nhưng đó là một số lượng khá nhỏ
Sự trỗi dậy của CRISPR
Doudna đã đưa ra các cuộc nói chuyện của mình, Sinh học và công nghệ của bộ gen dựa trên CRISPR, và viết lại tương lai của chăm sóc sức khỏe với tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay bộ gen, vào ngày 10 và 11 tháng 4 trong một Amphitheater Joseph B. Martin trong khuôn viên HMS. Các cuộc nói chuyện đã đánh dấu sự trở lại của thế kỷSê -ri bài giảng Dunham Sau vài năm gián đoạn.
Sự kiện này đóng vai trò là một cuộc hội ngộ của các loại cho Doudna - người đã nhận bằng tiến sĩ năm 1989 từ Trường Đại học Nghệ thuật và Khoa học Harvard Griffin tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay chương trình Khoa học sinh học và y sinh, học tập tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay phòng thí nghiệm HMS của Nobel LaureateJack Szostak- và các giáo viên và cố vấn cũ của cô ấy.
Doudna, công việc về công nghệ tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay bộ gen của CRISPR-CAS9 với người nhận giải thưởng Nobel Emmanuelle Charpentier và các đồng nghiệp đã thay đổi mãi mãi trong nghiên cứu của con người, động vật và nông nghiệp, ông nóiStephen Blacklow, Chủ tịch Khoa HMS của HMS và dược lý phân tử ở Viện Blavatnik, người đã giới thiệu Doudna vào cả hai ngày.
Blacklow nói thêm rằng Doudna có khả năng vượt trội để tham gia và truyền cảm hứng cho thế hệ tiếp theo.
Câu chuyện liên quan
Khám phá CRISPR-CAS9 vào năm 2012 xuất phát từ nghiên cứu khoa học cơ bản về cách vi khuẩn chống lại virus. Các nhà nghiên cứu nhận ra rằng một phần của hệ thống miễn dịch vi khuẩn chứa các phân tử chính xác DNA SNIP tại các vị trí cụ thể và phát triển vào kéo phân tử của CRISPR-CAS9 cho phép tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay chính xác DNA của con người, thực vật và động vật tại các vị trí cụ thể.
Kỹ thuật ngay lập tức được xem là một tiến bộ lớn. Các nhà khoa học và bác sĩ lâm sàng đã bắt đầu sử dụng nó như một công cụ nghiên cứu và khám phá nó như một cách tiềm năng để tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay DNA của con người một cách an toàn và có chọn lọc để giải quyết các bệnh di truyền.
CRISPR là tuyệt vời cho nghiên cứu, ông Doudna nói. Câu hỏi là, làm thế nào chúng ta sẽ làm cho nó hữu ích cho các phương pháp điều trị?
Xe giao hàng tốt hơn
Doudna nói rằng nếu CRISPR là để đạt được lời hứa giảm đau khổ của con người, những cách mới để đưa nó vào cơ thể là rất cần thiết. Cô đã mô tả một số nỗ lực đang được tiến hành tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay phòng thí nghiệm và các đồng nghiệp của mình, các phòng thí nghiệm tạo ra các hệ thống phân phối hạt nano, nếu được hoàn thiện, tương đối đơn giản và cung cấp các biên tập viên gen dựa trên CRISPR cho các tế bào nhắm mục tiêu tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay các mô khác nhau.
Điều đó sẽ cho phép quá trình tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay gen xảy ra bên trong cơ thể bệnh nhân chứ không phải trong phòng thí nghiệm, như xảy ra với điều trị tế bào hình liềm mới. Nó cũng sẽ tránh được quá trình chiết xuất các tế bào đắt tiền và khó khăn từ cơ thể bệnh nhân, kỹ thuật chúng để giải quyết các nguyên nhân di truyền của tình trạng, và sau đó thu hút chúng vào bệnh nhân.
Hồi Làm thế nào chúng ta có thể đạt được in vivo [bên trong cơ thể] tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay bộ gen, tôi ngày càng nghĩ rằng đây là nút cổ chai trong lĩnh vực này, ông Doudna Doudna nói. Nói một cách rộng rãi, những gì chúng ta cần giải quyết là làm thế nào các biên tập viên này sẽ vào các tế bào đích trong cơ thể. Đó là một thách thức thực sự thú vị, thực sự lớn và có nhiều người làm việc trên đó.
Doudna bày tỏ sự tin tưởng rằng vấn đề cung cấp liệu pháp tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay gen trực tiếp cho bệnh nhân tế bào là một vấn đề có thể giải quyết được. Cô đã mô tả các chiến lược để giải quyết vấn đề, bao gồm các lentivirus biến đổi, hạt nano lipid và một thứ gọi là EDV - các phương tiện giao hàng được bao bọc. Chuyển từ các phương pháp phân phối CRISPR dựa trên tế bào sang các phương pháp phân phối tổng hợp hoàn toàn hoặc một phần có thể làm giảm đáng kể chi phí sản xuất và tăng tốc độ, cô nói.
Trên đường chân trời, Beckon thậm chí còn tham vọng hơn, cô nói, chẳng hạn như đóng gói CRISPR với các công cụ phân tử khác để thúc đẩy cơ thể tạo ra các phiên bản tế bào hoặc protein lành mạnh.
Mảng các ý tưởng sáng tạo từ các nhà nghiên cứu, khiến tôi nghĩ rằng cuối cùng, chúng ta có thể đưa ra một chiến lược cho một hạt sẽ dễ dàng thực hiện, dễ lập trình và có hiệu quả tỷ lệ cá cược bóng đá đêm nay việc cung cấp in vivo, ông Dou Doudna nói.
